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FDA批准首个用于治疗卵泡性浆细胞样树突状细胞的药物

时间:2021-07-01 14:58:03来源:

今天,FDA批准了Stemline Therapeutics的Elzonris tagraxofusp-erzs注射剂用于治疗成人和2岁以上儿童的BpDCN。

FDA肿瘤药物评估和研究中心,血液和肿瘤产品委员会主席,办公室代理主任pazdur博士说:“在今天批准的BpDCN仍未得到FDA批准的治疗。现有的标准治疗方法是强化化疗,然后再进行骨髓移植。许多BpDCN患者不能忍受这种强化治疗,因为这是替代治疗的迫切需要。”

BpDCN是一种罕见的侵袭性骨髓和血液疾病,会影响包括淋巴结和皮肤在内的多个器官,这种疾病通常表现为白血病或发展为急性白血病,在60岁以上的男性患者中更为常见。比女人。

在涉及两组患者的单臂临床试验中研究了Elzonris的临床疗效。第一个试验组招募了13名未经治疗的BpDCN患者,其中7名(54%)完全缓解(CR)和皮肤异常缓解但无症状(第二组包括15例复发性或难治性BpDCN患者,其中1例患有CR,1例患有CRc。

患者在临床试验中报告的常见副作用是毛细血管渗漏综合征(液体和蛋白质从微小血管渗入周围组织),恶心,疲劳,腿和手肿胀(周围水肿),发烧,发冷和体重增加最常见的临床事件是淋巴细胞,白蛋白,血小板,血红蛋白和钙的减少,以及葡萄糖和肝酶(ALT和AST)的增加。

对于该药物的使用,FDA建议医务人员持续监测肝酶水平和输液不耐受性。孕妇或哺乳期妇女不应服用Elzonris,因为该药物可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

Elzonris的标签包括向医务人员的警告,告知患者患毛细血管渗漏综合征的风险增加,这可能危及正在接受治疗的患者的生命。

FDA批准了Elzonris的突破性治疗证书和优先审查申请。Elzonris还被认证为孤儿药,它有助于并鼓励开发治疗罕见病的药物。

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