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地拉罗司及去铁胺治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)

时间:2022-07-15 15:01:11来源:网络整理

地拉罗司(DFS地拉罗司去铁的效果,ICL670),地拉罗司是诺华公司开发的唯一口服铁螯合剂,于2005年11月获得FDA批准,用于2名10岁及以上因慢性铁超负荷患者输血。2012年12月,由于甲磺酸去铁胺的禁忌症或不足,地拉罗司被欧盟委员会批准用于螯合疗法。治疗地中海贫血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者的慢性铁超负荷。1月23日, 2013年,FDA批准了地拉罗司用于10岁及以上慢性非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的新适应症。铁过载治疗。

比较地拉罗司和去铁胺治疗输血依赖性地中海贫血 (TDT) 的疗效,评估单药治疗的优缺点。回顾性分析TDT合并铁超负荷并接受地拉罗司或去铁胺治疗的病例资料。地拉罗司组58例儿童给予地拉罗司20~35mg/(kg·d)地拉罗司去铁的效果,地拉罗司组给予地拉罗司20~35mg/(kg·d)。 27 名儿童接受去铁胺治疗,剂量为 25-45 mg/(kg·d),每周 5 天。患者从用药开始随访1年,每3~6个月检测血清铁蛋白(SF)水平、肝肾功能、血常规。

结果:两组治疗前中位年龄、平均铁摄入量和SF均无显着差异。随访6个月后,地拉罗司组和去铁胺组平均SF下降168(-2650, 7254)ng/mL和170(-260, 599)ng/mL() ,分别。P>0.05)。地拉罗司组SF降低与剂量呈正相关(P<0.05)。随访7- 12个月,地拉罗司组和去铁胺组SF平均下降212(-370, 795)ng/mL和-1330(-2454, -206)ng/mL) <0.@ >05).

结论:地拉罗司治疗TDT较去铁胺有优势,应在耐受范围内使用最大剂量。地拉罗司可以稳定SF,应该长期使用。

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