诺华的Afinitor Disperz赢得了与TSC相关的新批准

时间：2021-05-02 20:02:02来源：

诺华的Afinitor Disperz已成为美国监管机构特别批准的首个治疗两岁及以上患有结节性硬化症（TSC）相关性部分发作的患者的药物。

TSC是一种罕见的遗传病，在全球范围内影响着多达100万人。约有85％的TSC个体受癫痫病影响，与TSC相关的不受控制的癫痫发作可能会使患者虚弱。

这家瑞士药物巨头表示，新批准的Afinitor Disperz（依维莫司）满足了未满足的需求，因为超过60％的TSC患者患有癫痫发作，这些癫痫发作对现有的抗癫痫疗法产生了抵抗力。

在临床试验中，与安慰剂相比，口服mTOR途径抑制剂可显着降低与TSC相关的治疗难治性癫痫发作的频率。

在随机分组接受Afinitor Disperz的患者中，癫痫发作频率与基线相比降低的中位数百分比明显更高，低暴露组为29.3％，高暴露组为39.6％，而安慰剂组为14.9％。

“我们很高兴获得美国Afinitor Disperz公司的最新批准，将对患有部分发作性癫痫症的结节性硬化症患者（TSC最令人衰弱的表现之一）产生重大影响，”执行副总裁Ameet Mallik说，诺华肿瘤学美国。

该批准标志着美国Afinitor批准的第三项与TSC相关的适应症，该药物已经在市场上出售，可治疗某些表皮下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）和肾血管肌脂瘤患者。