高草酸尿症药物清单申请有资格获得FDA优先审查

时间：2021-04-27 16:02:31来源：

5月26日，Alnylam制药公司宣布FDA已接受FDA批准其用于治疗1型原发性高草酸尿症（pH1）的RNAi（lumiran）药物luasiran的市场营销申请，并获得了优先审查资格，pDUFA计划批准期为2020年12月3日。 Lumasiran是针对羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNAi治疗，可沉默HAO1基因的表达，阻断乙醇酸氧化酶（GO）的合成，然后通过消耗GO抑制肝脏中草酸的形成。由于草酸是pH1病理过程中涉及的代谢产物，因此lumasiran可以预防1型原发性高草酸尿症的发展.pH1是一种非常罕见的疾病。患者体内草酸盐的过量产生导致草酸钙晶体在肾脏和尿道中的沉积，从而引起疼痛并反复发作肾结石和肾钙化。草酸钙和草酸钙结石的沉积会引起尿路阻塞，导致肾小管毒性和肾脏损害。过量草酸盐不能有效地排泄到尿液中，反过来会加剧病情，导致草酸盐在骨骼，眼睛，皮肤和心脏中积聚和结晶，从而导致更严重的疾病，甚至死亡。pH1的治疗非常有限，包括频繁的肾脏透析，肝脏和肾脏移植。由于可移植器官的可用性，移植后的死亡率也很高。此外，少数患者在接受维生素B6治疗后可以完全缓解。目前，尚未批准任何专门用于治疗pH1的疗法。去年12月，Alnylam宣布，III期LULUMINATE-A的lumasiran对pH1的研究达到了主要疗效终点和所有次要终点。ILLUMINATE-A研究在全球8个国≥家的16个中心招募了30名6岁的pH1患者。他们被随机分配在2：比例为1，并给予lumasiran 3 mg / kg（头3个月每月一次），此后每3个月一次）或安慰剂治疗。主要终点是与安慰剂组相比，卢马西兰治疗组在第3个月至第6个月尿液中草酸24小时排泄量与基线之间的差异。结果表明该研究达到了主要终点（p <0.0001）。此外，lumasiran治疗组中草酸水平接近正常或正常化的患者比例显着高于安慰剂组。在这项研究中，未发生严重的不良事件，卢马西兰显示出令人鼓舞的安全性和耐受性，且总体情况与I / II期和开放标签扩展研究中观察到的情况一致。 ESC）-GalNAc偶联技术。当皮下给药时，它具有更强，更持久的作用，并且具有更宽的治疗指数。在美国和欧盟，Lumasiran已获得治疗pH1的孤儿药资格。它还获得了FDA授予的突破性药物认证和EMA授予的优先药物认证（pRIME）。

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